REQUISITOS Y CRITERIOS

REQUISITOS Y CRITERIOS PARA EL ESTUDIO DE LA TERAPIA GENICA

Evidentemente la meta de los estudios que involucran la terapia génica como alternativa terapéutica es la posibilidad de la utilización en la clínica.

Para ello se requiere cumplir una serie de requisitos que justifiquen estos medios y que a continuación se mencionan:

1. La patología no debe tener actualmente un tratamiento efectivo para su cura. Para llegar a una propuesta terapéutica sólida y científicamente viable, se requiere de una fuerte inversión en recursos humanos y económicos por un tiempo prolongado. Esto hace que el costo de una o varias líneas de investigación que conduzcan a la propuesta de alternativas terapéuticas para determinada patología sea elevada. La inversión de estos recursos debe ser justificada cuidadosamente y, por ello, es conveniente que la patología constituya un problema de salud pública que no cuente con cura actualmente.
2. Se debe conocer en lo posible los detalles del efecto involucrado a nivel molecular. Es evidente que si se pretende intervenir a nivel molecular, es indispensable contar con el conocimiento detallado del efecto, o los efectos.
3. Se debe tener un sustento científico sólido que justifique la intervención a nivel molecular. Para llegar a la aplicación clínica de la terapia génica, se debe contar con amplia y sólida evidencia científica que demuestre que la intervención a nivel molecular podría resultar en la mejoría de la salud el paciente, o en la resolución del problema en cuestión. Esto se hace evidente mediante la publicación de artículos científicos que forman el marco teórico que sustenta la intervención molecular. Los protocolos establecidos internacionalmente requieren de una secuencia lógica que incluye desde la comprobación de cambios celulares fenotípicos in vitro, generados por el ácido nucleico terapéutico en cuestión, así como la comprobación de los efectos terapéuticos en modelos animales, la caracterización toxicológica del procedimiento, hasta llegar finalmente a la propuesta de su aplicación en protocolos clínicos.

Normas para recibir terapia génica

Las normas para recibir terapia génica están bien establecidas e incluyen varios requisitos:

1. El gen debe estar aislado y debe estar disponible para la transferencia, normalmente por clonación.
2. Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen. Por el momento, muchos ensayos utilizan vectores retrovíricos, aunque también se emplean otros métodos, como los vectores adenovíricos y las técnicas físicas y químicas.
3. El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética. La primera generación de procesos de terapia génica utiliza glóbulos blancos o sus precursores como tejido diana.
4. No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponible, y la terapia génica no debe dañar al paciente.

Actualmente se están tratando varias enfermedades hereditarias con terapia génica, como la inmunodeficiencia combinada grave (SCDI, del ingles severe combined inmunodeficiency), la hipercolesterolemia familiar, la fibrosis quística y la distrofia muscular, y se están desarrollando procesos para tratar otras enfermedades.